Apa ubat-ubatan boleh dilakukan untuk Thalasemia?

Rawatan bergantung pada jenis dan keterukan thalassemia yang dialami oleh setiap pesakit. Pesakit dengan sifat talasemia alpha atau beta menunjukkan gejala ringan atau gejala tidak sama sekali. Pesakit ini hanya memerlukan sedikit atau tiada rawatan.

Bagi kes talasemia teruk atau ringan, doktor mencadangkan tiga jenis rawatan standard, iaitu pemindahan darah, terapi chelation besi (terapi chelation besi), dan makanan tambahan asid folik. Jenis rawatan lain yang telah dibangunkan atau masih dalam proses ujian jarang digunakan.

Rawatan standard untuk talasemia

Transfusi darah

Transfusi sel darah merah adalah rawatan utama bagi orang yang mempunyai talasemia sederhana atau teruk. Rawatan ini boleh meningkatkan jumlah sel darah merah yang sihat dengan hemoglobin biasa.

Semasa pemindahan darah, jarum digunakan untuk memasukkan intravena (IV) ke dalam salah satu saluran darah, sehingga darah yang sihat memasuki tubuh. Prosedur ini biasanya mengambil masa 1-4 jam.

Sel darah merah hanya sekitar 120 hari. Oleh itu, anda mungkin perlu menjalani pemindahan berulangan untuk mengekalkan bekalan darah sel darah merah yang sihat.

Bagi pesakit hemoglobin H atau beta thalassemia intermedia, anda mungkin memerlukan pemindahan darah dalam keadaan tertentu, contohnya apabila anda mempunyai jangkitan atau penyakit lain, atau apabila anda mengalami anemia teruk yang menyebabkan keletihan.

Bagi orang yang mengalami major thalassemia beta (Anemia Cooley), anda mungkin memerlukan pemindahan darah yang teratur (setiap 2-4 minggu). Transfusi ini akan membantu anda mengekalkan paras hemoglobin yang normal dan sel darah merah.

Transfusi darah dapat membantu anda merasakan lebih baik, menikmati aktiviti harian, dan menjalani kehidupan yang normal. Walaupun ia sangat berguna untuk keselamatan hidup, rawatan ini agak mahal dan membawa risiko jangkitan dan virus (seperti hepatitis). Walau bagaimanapun, risiko jangkitan dan penghantaran virus sangat rendah di Amerika Syarikat kerana ia telah melalui pemeriksaan darah yang ketat.

Terapi Besi Chelation

Hemoglobin dalam sel darah merah adalah sejenis protein yang kaya dengan besi. Melalui pemindahan biasa, besi dalam darah akan berkumpul di organ-organ tertentu, seperti hati, jantung dan organ-organ lain. Keadaan ini dipanggil beban besi atau beban besi.

Untuk mengelakkan kerosakan ini, doktor menggunakan terapi chelation besi untuk menghilangkan besi berlebihan daripada badan. Kedua-dua ubat utama yang digunakan dalam terapi chelation besi adalah:

• Deferoxamine adalah ubat cair yang diberikan secara perlahan di bawah kulit, biasanya melalui pam mudah alih kecil yang digunakan semalaman. Terapi ini memerlukan masa dan agak menyakitkan. Kesan sampingan ubat ini adalah penglihatan dan pendengaran yang cacat.
• Deferasirox adalah pil yang diambil 1 kali sehari. Kesan sampingan ubat ini adalah sakit kepala, mual (perut tidak selesa), muntah, cirit-birit, sakit sendi, dan keletihan.

Tambahan asid folik

Asid folat adalah vitamin B yang membantu membina sel darah merah yang sihat. Doktor mungkin mencadangkan suplemen asid folik sebagai tambahan kepada rawatan pemindahan darah dan / atau terapi chelation besi.

Rawatan lain

Berikut ini akan dibentangkan dalam rawatan lain untuk talasemia yang telah dikembangkan atau sedang menjalani fasa ujian yang diuji (tetapi kurang kerap).

Pemindahan sel stem darah dan sumsum

Transplantasi darah dan sel stem sumsum dilakukan untuk menggantikan sel stem yang rosak dengan yang sihat daripada penderma. Sel stem adalah sel dalam sumsum tulang yang memainkan peranan dalam pengeluaran sel darah merah dan jenis sel darah lain.

Transplantasi sel stem adalah satu-satunya rawatan yang boleh menyembuhkan thalasemia. Tetapi hanya beberapa pesakit talasemia yang teruk dapat mencari penderma yang sesuai.

Rawatan pada masa akan datang

Penyelidik terus membangunkan rawatan baru untuk talasemia. Mungkin pada masa akan datang, akan ada terapi untuk memasukkan gen hemoglobin biasa ke dalam sel stem dalam sumsum tulang. Terapi ini membolehkan badan pesakit talasemia membuat sel darah merah dan hemoglobin sendiri.

Penyelidik juga sedang mengkaji cara untuk merangsang keupayaan seseorang untuk membuat hemoglobin janin selepas kelahiran. Jenis hemoglobin ini terdapat pada janin dan bayi baru lahir. Selepas kelahiran, badan bertukar menjadi hemoglobin dewasa. Membuat lebih banyak hemoglobin janin boleh menutupi kekurangan hemoglobin dewasa yang sihat.

Rawat komplikasi

Rawatan semasa membolehkan pesakit talasemia sederhana dan teruk untuk hidup lebih lama. Walau bagaimanapun, mereka mesti menghadapi komplikasi yang mungkin berlaku dari semasa ke semasa.

Bahagian penting merawat talasemia adalah merawat komplikasi. Rawatan komplikasi mungkin diperlukan untuk menangani masalah jantung atau penyakit hati, jangkitan, osteoporosis, dan masalah kesihatan lain.